Farmaci RNA: dove si concentrano gli investimenti e quali sono i campi di applicazione?

Cerchiamo di mettere assieme le informazioni ad oggi disponibili sugli sviluppi dei farmaci mRNA e sulle criticità della loro gestione, per comprendere meglio quella che si presenta come una vera rivoluzione nel campo medico.

1. Investimenti e ricerca

Dopo il repentino sviluppo e l’esperienza degli scorsi anni sui primi farmaci mRNA, la quantità di fondi investiti nello studio e nello sviluppo di terapie e vaccini a RNA è enormemente cresciuta.

Dal 2020 gli investimenti sono decuplicati e anche il numero totale di imprese che lavorano su questa tecnologia è aumentato.

2. Patologie di indirizzo

Il maggior quantitativo di finanziamenti viene oggi dedicato a patologie che hanno un grande impatto sia in termini di costo umano, sia in termini di costo di gestione, come: cancro, cardiopatie, malattie infettive e malattie del fegato e metaboliche. Non sorprende che il cancro sia l'indicazione principale per i recenti investimenti, che riflette il più ampio mercato della ricerca e sviluppo terapeutico.

È interessante notare che il numero di brevetti non ha registrato un aumento così marcato come quello degli investimenti, suggerendo probabilmente che gran parte degli sforzi è focalizzato sullo sviluppo di brevetti esistenti piuttosto che sulla scoperta di nuove proprietà intellettuali.

3. Approcci

Esistono diversi approcci RNA in fase di sviluppo per le varie patologie.

Nell'ambito della ricerca sul cancro, gli investimenti sono suddivisi in modo abbastanza equo tra approcci mRNA, siRNA e CRISPR. Il CRISPR viene inserito nelle terapie a base di RNA poiché la tecnologia si basa sull'RNA guida per il targeting, anche se alcuni potrebbero considerarla al di fuori della categoria delle terapie a RNA.

I progetti che hanno come obiettivo le malattie infettive sono principalmente focalizzati su vaccini a mRNA.
Il recente successo dei vaccini COVID a mRNA ha evidenziato la forza e la velocità di questo approccio per lo sviluppo di vaccini, ed è probabilmente la forza trainante dietro l'attenzione dell'mRNA nelle malattie infettive.

Anche per le malattie epatiche e metaboliche la tecnologia principale su cui si sta investendo è l'mRNA.

4. Terapie

In generale gli investimenti si concentrano principalmente su prodotti mRNA e siRNA.

L'mRNA sta ricevendo la maggior parte degli investimenti e, mentre c'erano più prodotti di siRNA in cantiere tra il 2017 e il 2021, la situazione è cambiata nel 2022 con il numero di prodotti a base di mRNA in pipeline che ha superato di gran lunga il numero di siRNA.

Tuttavia, la combinazione di queste informazioni con una revisione della letteratura mostra che le forme di RNA più recentemente descritte, come il circRNA, lncRNA e gli RNA esosomiali, stanno vivendo una rapida crescita di interesse e stanno entrando velocemente nella fase di sviluppo.

5. Le aziende, le patologie e le tecnologie in fase di sviluppo

E’ interessante analizzare su quali patologie le aziende stanno concentrando gli sforzi e quali sono le tecnologie e gli approcci utilizzati.

Abbiamo riportato una sintesi nella tabella sottostante.